بنجاح 90%.. علاج جيني يعيد السمح لمرضى الصمم الوراثي في أكبر تجربة سريرية

حقق علاج جيني جديد نتائج مذهلة في إعادة حاسة السمع بنسبة 90% من المرضى المصابين بصمم وراثي، وذلك ضمن أكبر وأطول تجربة سريرية من نوعها أجريت في 8 مواقع مختلفة في الصين.
وأظهرت النتائج، التي نشرت في دورية "نيتشر" العلمية، أن التدخل الطبي المعتمد على إصلاح الجينات نجح في تحويل حياة أشخاص ولدوا بفقدان سمع كامل نتيجة طفرات في جين يسمى "أوتوف" (OTOF).
تقنية جينية تتفوق على الحلول الميكانيكية
تعتمد هذه التقنية على استخدام فيروسات غير ضارة كواسطة لنقل نسخ سليمة من جين "أوتوف" إلى الأذن الداخلية، مما يعيد العمل للخلايا الشعرية المسؤولة عن تحويل الاهتزازات إلى إشارات يفهمها المخ.
وفقاً لموقع "لايف ساينس"، وصف الباحث تشنغ يي تشن، الأستاذ المساعد في كلية الطب بجامعة هارفارد، هذا التحول بأنه يشبه استعادة شخص كفيف لبصره بشكل كامل، حيث تمكن بعض المرضى من استعادة مستويات سمع طبيعية تماماً.
تفوقت هذه الطريقة في تجربتها الأولية على القواقع الصناعية الميكانيكية التي تعطي صوتاً يشبه "صوت البطة" وتتطلب صيانة مستمرة، بينما يقدم العلاج الجيني حلاً جذرياً يتم لمرة واحدة فقط.
ورصدت الدراسة تحسناً ملحوظاً لدى 38 شخصاً من أصل 42 شاركوا في التجارب، حيث استطاع 10 منهم بعد مرور عامين سماع المحادثات العادية التي تتراوح شدتها بين 50 و60 ديسيبل، بل وتمكن 5 منهم من سماع الهمس بوضوح تام.

نتائج ملموسة واستقرار في الحالة الصحية
سجل الباحثون أن التحسن يبدأ في الظهور خلال أسابيع قليلة من تلقي العلاج، ويستمر في التطور حتى يصل إلى مرحلة الاستقرار بعد مرور عام واحد تقريباً. وتضمنت التجربة أطفالاً ومراهقين بالإضافة إلى 3 بالغين، ورغم أن استجابة الأطفال كانت أقوى وأسرع، إلا أن شخصين من البالغين أظهرا تحسناً جيداً، مما يفتح باب الأمل لكل الفئات العمرية.
في سياق متصل، لم تشهد التجربة أي آثار جانبية خطيرة، باستثناء حالات محدودة من الدوار الخفيف أو التهاب مؤقت في الأذن الداخلية، وهو ما يعزز مؤشرات الأمان لهذا المسار الطبي.
وساعد استرداد السمع المرضى على تطوير مهارات النطق لأول مرة في حياتهم، مثل حالة فتاة تبلغ من العمر 11 عاماً بدأت في نطق كلمات بسيطة بعد سنوات من الصمت المطبق، مما يعكس الأثر الإنساني العميق لهذه النتائج طبياً واجتماعياً.